Biostatistiques pour le clinicien

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Thème de Biostatistiques pour le clinicien

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Date de parution :
Ouvrage 300 p. · 15.5x23.5 cm · Broché
ISBN : 9782817804637 EAN : 9782817804637
Springer

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Parce que les progrès de la médecine sont le fruit d’innovations, l’évaluation de ces innovations est nécessaire. Seule la connaissance des méthodes d’évaluation qui passe par une analyse statistique, permet de mener des travaux de recherche, notamment clinique, avec une rigueur suffisante. La compréhension des concepts sur lesquels s’appuient ces méthodes est plus importante que la connaissance des démonstrations mathématiques. Pour des lecteurs, elle permet de se faire une opinion critique sur les publications ou vis-à-vis des sollicitations dont ils font l’objet. Pour les étudiants en médecine, l’apprentissage de la lecture critique d’articles est un des objectifs de l’examen classant national en fin du deuxième cycle.

Or, du fait de leur abord très mathématique, la plupart des livres de biostatistiques ne sont pas accessibles à un public de non-spécialistes. En abordant les biostatistiques de façon plus didactique, cet ouvrage, dont l’originalité est d’avoir été rédigé par un clinicien sous le « contrôle » d’un biostatisticien professionnel, devient accessible à tous - médecins, biologistes, étudiants, mais aussi vétérinaires et pharmaciens - quelle que soit leur formation initiale.

Ce livre débute par la définition et les mesures des différentes variables. Il se poursuit avec les techniques qui permettent de comparer les moyens dont dispose le médecin. Les essais randomisés trouvent ici leur place, avec leurs difficultés et leurs biais. Puis, sont abordées les études uni et multifactorielles. Les quatre dernières parties concernent plus spécifiquement la démarche diagnostique, le traitement, l'estimation d'un pronostic et l'épidémiologie.

Introduction .................................................................................... 1

Première partie

Les données fondamentales.

Les différentes variables et leur mesure

Introduction .................................................................................... 5

1. Les données fondamentales ................................................... 9

Le matériel d’étude ..................................................................... 9

Comment a-t-on travaillé ? ......................................................... 12

Ce que l’on a cherché à évaluer ................................................... 15

Critères de jugement .................................................................. 16

2. Les variables qualitatives ....................................................... 19

Mesure ................................................................................................ 19

Quelques remarques .......................................................................... 20

3. Les variables quantitatives .................................................... 23

Variables continues. Distributions. Représentations graphiques ... 23

Mesures descriptives. La loi normale (Laplace-Gauss) .................. 27

La loi binomiale ......................................................................... 32

La loi de Poisson ......................................................................... 35

4. Les variables censurées .......................................................... 37

Définitions ................................................................................. 37

Mesures ..................................................................................... 39

La méthode de Kaplan-Meier ...................................................... 41

La méthode actuarielle ............................................................... 44

5. Les variables subjectives ........................................................ 49

Moyens de mesure ...................................................................... 50

Deuxième partie

Les comparaisons

Introduction .................................................................................... 55

1. Protocole médical d’un essai randomisé .............................. 59

Le préalable à tout essai randomisé ............................................. 60

Inclusion des sujets dans l’étude.................................................. 60

Précautions concernant les traitements

que l’on cherche à évaluer ........................................................... 61

Les critères de jugement.............................................................. 63

Les liens entre ces différentes données ......................................... 64

2. Protocole statistique d’un essai randomisé ......................... 65

Le tirage au sort .......................................................................... 65

Problèmes particuliers ................................................................ 70

3. Règles éthiques, considérations réglementaires

et fi nancement d’un essai randomisé ................................... 73

Règles éthiques ........................................................................... 73

Dispositions réglementaires ........................................................ 74

Financement .............................................................................. 75

Enregistrement de l’essai............................................................. 76

4. Comparaisons cherchant à montrer une différence ............. 77

Le risque de première espèce ....................................................... 77

Le risque de deuxième espèce ...................................................... 92

Le risque de troisième espèce ...................................................... 97

La multiplication des tests statistiques ......................................... 97

5. Autres types d’essais randomisés .......................................... 101

Essais dans lesquels les sujets sont leurs propres témoins ;

essais croisés ............................................................................... 101

Les analyses séquentielles ............................................................ 103

6. Comparaisons cherchant à montrer

une équivalence ...................................................................... 107

Le principe ................................................................................. 108

Calcul du nombre de sujets nécessaires ....................................... 110

Technique de recherche d’équivalence ......................................... 110

Conclusions ............................................................................... 113

Conclusions ..................................................................................... 115

Les malfaçons des essais randomisés ........................................... 115

Troisième partie

Forces d’association, études multifactorielles,

mesures d’impact, causalité

Introduction .................................................................................... 121

1. Les études unifactorielles. La régression linéaire

et la corrélation ....................................................................... 123

La corrélation ............................................................................. 123

La régression linéaire .................................................................. 125

Risque relatif et odds ratio .......................................................... 127

Les limites des études unifactorielles ........................................... 132

2. Les études multifactorielles ................................................... 137

Les modèles descriptifs ............................................................... 141

Les modèles prédictifs ................................................................ 142

Les malfaçons des études multifactorielles ................................... 151

Les autres utilités des analyses multifactorielles ........................... 152

3. La causalité .............................................................................. 155

Les mesures d’impact ................................................................. 155

La causalité ................................................................................ 158

Quatrième partie

Le diagnostic

Introduction .................................................................................... 163

1. Les « outils » de mesure .......................................................... 165

Sensibilité et spécifi cité ............................................................... 166

Valeurs prédictives ...................................................................... 167

Le lien entre ces quantités ........................................................... 168

2. Remarques sur la sensibilité, la spécificité,

les valeurs prédictives. Les courbes ROC ............................. 171

Les trois grandes défi nitions ....................................................... 171

Les courbes ROC ........................................................................ 174

Rôle de la prévalence de la maladie ............................................. 178

Effectifs nécessaires pour contrôler la valeur des intervalles

de confiance et des indices informationnels des examens ............. 180

3. La démarche diagnostique, choix d’un examen,

attitude décisionnelle ............................................................. 183

La démarche diagnostique .......................................................... 183

Le choix d’un examen ................................................................. 187

4. Utilisation des méthodes multifactorielles

dans une démarche diagnostique ......................................... 195

5. Concordance ........................................................................... 199

Ce que n’est pas la concordance .................................................. 199

La concordance ........................................................................ 201

Cinquième partie

Les évaluations thérapeutiques

Introduction .................................................................................... 211

1. Les comparaisons thérapeutiques ne reposant pas

sur des essais randomisés ...................................................... 213

Les études non contrôlées ........................................................... 213

Les comparaisons « historiques » ................................................ 214

Études prospectives non randomisées ......................................... 215

L’effet placebo ............................................................................ 216

L’amélioration des études observationnelles ................................ 217

2. Lorsqu’un essai randomisé n’est pas possible ..................... 221

Les études multifactorielles ......................................................... 221

Les scores de propension ............................................................ 223

La recherche d’un consensus : la méthode « Delphi » ................... 224

3. Revue systématique et méta-analyses

des essais randomisés ............................................................. 227

Les biais rencontrés dans les méta-analyses.................................. 228

Hétérogénéité des essais randomisés inclus

dans une méta-analyse ................................................................ 229

L’évaluation des résultats : l’utilisation des odds ratio ................... 230

Qualité des méta-analyses ........................................................... 232

4. Choix d’un traitement ........................................................... 233

Bénéfices et contreparties médicales des traitements .................... 233

Les études de coût-avantage ........................................................ 234

Les études coût-effi cacité ............................................................ 236

Sixième partie

Les évaluations pronostiques

Introduction .................................................................................... 241

1. Exemple utilisant le modèle de Cox ...................................... 245

2. Exemple utilisant l’analyse discriminante ........................... 249

Septième partie

Epidémiologie

Introduction .................................................................................... 255

1. L’épidémiologie descriptive :

les enquêtes transversales ...................................................... 257

Mesure de fréquence (ou de risque absolu) ................................. 257

Répétition des mesures de fréquence ........................................... 259

2. L’épidémiologie analytique ................................................... 261

Les enquêtes cas-témoins ............................................................ 261

Les enquêtes de cohortes, exposés-non-exposés ........................... 264

Les biais ..................................................................................... 267

Remarques ................................................................................. 268

3. Prévention et dépistage .......................................................... 271

Prévention ................................................................................. 271

Dépistage ................................................................................... 271

4. Épidémiologie théorique ....................................................... 273

Les logiciels de biostatistiques ....................................................... 275

Quelques notations en biostatistiques .......................................... 277

Lexique ............................................................................................. 279

Introduction

La plupart des ouvrages de biostatistiques ont un abord très mathématique. Des remarques sur la toile montrent qu’ils ne sont pas toujours aisément accessibles, même à des étudiants en médecine dont la quasi-totalité vient de passer un baccalauréat scientifique. De plus, leur finalité médicale n’apparaît pas toujours clairement. Le présent livre a pour but de pallier, au moins en partie, à cette double constatation. Son originalité est d’avoir été écrit par un clinicien en collaboration avec un biostatisticien.

Un ouvrage indispensable. Pourquoi ?

Les progrès de la médecine sont le fruit d’innovations. Cependant, les innovations ne font pas toujours progresser l’élaboration d’un diagnostic ou bien l’efficacité et la tolérance d’un traitement ou encore la connaissance des facteurs de risque d’apparition d’une maladie ou d’un pronostic. L’histoire de la médecine montre que ce qui avait paru être un progrès n’a pas toujours été confirmé. L’évaluation des innovations est indispensable. Elle seule évite ou réduit le temps pendant lequel on s’engage sur de fausses pistes, c’est-à-dire où l’on croit faire bénéficier les malades d’un progrès médical, alors qu’il n’en est rien. De plus, ces errements sont de plus en plus coûteux, notamment pour la solidarité nationale qui prend en charge les dépenses individuelles de soins. La connaissance des méthodes d’évaluation est indispensable pour les auteurs d’un travail afin de le réaliser avec un maximum de rigueur méthodologique. Mais elle permet aussi aux lecteurs de se faire une opinion plus critique, plus scientifique sur les publications qui les submergent ou les sollicitations dont ils font l’objet. Pour les étudiants en médecine, c’est bien l’objectif d’une des épreuves de l’examen classant national à la fin du deuxième cycle des études.

Un ouvrage accessible à tous. Comment ?

Nous avons voulu que ce livre soit accessible à tout lecteur, même s’il n’a pas suivi une classe préparatoire de mathématiques supérieures ou s’il a, en partie, oublié ce qui avait pu lui être enseigné au lycée. Pour ce faire, nous avons choisi de traiter la méthodologie de façon plus explicative que mathématique ; la compréhension des concepts nous a paru plus importante que la connaissance des démonstrations mathématiques sur lesquelles elle s’appuie.

Médecins, biologistes, étudiants, mais aussi vétérinaires et pharmaciens - quelle que soit leur formation initiale.

Michel Huguier est professeur honoraire de chirurgie digestive. Il s’est initié aux biostatistiques pour mener à bien des travaux de recherche clinique avec la collaboration de biostatisticiens, François Grémy, Claude Chastang, Jean-Claude Manderscheid, Antoine Flahault. Il a fait des enseignements de biostatistiques pour des cliniciens à Beyrouth, Bucarest, Hanoi, Montevideo, Paris, Saigon, Strasbourg, Toulouse, Tours.
Il est auteur de 240 publications dans des revues avec comités de lecture dont 80 dans des périodiques internationaux anglo-saxons.

Pierre-Yves Boëlle
est ingénieur civil des Mines, professeur de biostatistiques à l’université Paris 6. Il enseigne les biostatistiques à la faculté de médecine, depuis la première année jusqu’au master. Il a collaboré avec de nombreux cliniciens pour l’analyse d’études dans des domaines aussi variés que la réanimation, l’anatomopathologie, l’orthopédie, l’oncologie, les maladies infectieuses, etc. Il est également chercheur dans une unité INSERM spécialisée dans la surveillance et la modélisation des maladies transmissibles.
Il est auteur de 120 publications dans des revues avec comités de lecture.